美國的資訊技術和創新基金會（ITIF, Information Technology and Innovation Foundation）所設的資料創新中心（Center for Data Innovation）於2019年9月提出一份資料驅動藥物開發的前景（The Promise of Data-Driven Drug Development）報告，報告中先明確的指出資料使用及如AI等新技術在藥物開發週期的各個階段中能帶來的好處，如開發新藥及新療法、改善患者癒後能力、大幅降低管理成本等，尤其對美國而言，發展資料驅動藥物開發可以加速獲得患者較能負擔得起的治療方法，並且指出隨著其他國家（尤其是中國）追求資料驅動性創新，尤其是涉及AI的創新，可能會影響國際間生技企業的競爭力；報告中也提出目前美國政府要實現以資料驅動藥物開發可能需要克服的各種障礙，並提倡政策決策者應創建國家健康研究資料交換中心（National Health Research Data Exchange），加強各機構的資料可近用性來幫助解決健康資料的整合問題。
以下摘譯該份報告：

儘管利益相關者有強烈的動機來加速這些技術的開發和部署，但還存在著許多障礙阻礙進步，美國政府應採取眾多政策來提高AI方面的競爭力，其與資料驅動藥物開發的發展息息相關。決策者應注意的問題如以下幾點：
 

1.增加各機構及各種非傳統資料的取用性

擴展各機構中資料的取用性 ：

即使研究人員、製藥公司和衛生機構都知道互相共享資料以推進資料驅動的藥物開發將會受益匪淺，但是他們沒有合適的共享機制。有大多數的臨床實驗結果未被公開，國會試圖透過2007年FDA修正法案解決此問題，要求藥廠向公眾報告臨床實驗結果，但醫學新聞雜誌STAT於2015年進行了調查發現，除製藥公司外大多數研究機構，包括領先的大學和醫院幾乎都違反法律，在9,000項研究中有74％的實驗報告是延遲的或是根本沒有報告；自2015年以來，由於STAT的調查臨床實驗報告數量大幅增加，截至2017年9月，仍僅有72％的臨床實驗中被揭露，國會應指示FDA及NIH對各機構更加積極地懲處違規行為，以確保這些有價值的資料可廣泛獲得。另外，政策制定者應積極尋找機會與國際合作夥伴加強資料共享，如FDA的設備與放射衛生中心設有與其他國家監管機構的訊息交換計劃，以交換互相感興趣的監管資料；但是，任何的合作關係都應基於互惠互利及共享，政府僅和參與互惠共享並充分保護生物製藥知識產權的國家建立夥伴關係。
 

擴展非傳統資料的取用性：

FDA的RWE計畫表明監管機構意識到用於協助藥物評估的新型資料之價值以及使用此資料可能帶來的挑戰，但是該框架幾乎沒有提供與更新的非傳統資料相關之技術指導，只是指出：“ FDA將探索並填補現有電子病歷和醫療索賠資料可能難以獲得的資訊空白之策略，包括探索移動技術的使用、電子病歷報告、及可穿戴設備和生物感測器。”FDA應該盡快確定本指南的製定順序，並定期因應新技術對其進行更新。
 

2.將管制流程現代化

醫學是一個高度管制的領域，因此，監管機構對新技術應對的能力將大幅地影響以資料驅動藥物開發的發展。首先，FDA的Sentinel系統可以更好的轉變監管審查程序的作用，國會應確保FDA具有實現Sentinel系統的必要資源；另外，鑑於新技術能夠更輕鬆地共享資料和進行更分散的臨床實驗，進行全球性實驗越來越可行，在過去的幾十年中，由於成本較低、招募患者的難度較小以及其他國家為吸引等因素，國外臨床實驗（FCT）變得越來越普遍，FDA雖接受符合標準進行的FCT資料，但在資源有限的情況下，2008年，FDA僅對外國臨床站點的0.7％進行了檢查，而對國內站點的1.9％進行了檢查；鑑於該資料對於藥物開發的潛在價值，國會應鼓勵FDA並提供增加FCT檢查，協調必要的跨國家、地區監管標準，以滿足FDA的要求，並採用風險評估分析工具來對高風險站點進行優先檢查。
 

3.促進公平性

資料匱乏是整個資料驅動醫學面臨的特殊挑戰，歷史上，少數民族以及女性在臨床實驗中的比例嚴重不足，例如西班牙裔美國人約占美國人口的16％，但僅佔臨床實驗參與者的1％。資料的不足可能導致患者在治療安全性和有效性的決策中存在偏差。女性更有可能對藥物產生不良反應，但由於對女性的影響在臨床實驗中被忽略，有些藥物甚至已經退出市場；同樣，研究發現，不同民族對某些藥物的反應也不同。

資料匱乏不僅限於臨床實驗。基因組學研究的大多數參與者都是歐洲血統，這限制了精準醫療的效用。政策制定者應該幫助解決這些公平性的問題。
 

歐巴馬政府為精準醫療計畫（Precision Medicine Initiative）調撥了2.15億美元的預算，以在啟動時進行百萬人的研究；相比之下，中國於2018年啟動了為期15年的精準醫療計畫，以92億美元的資金，目標對1億個基因組進行測序。

政策制定者應確保所有人研究計劃可以繼續提高營運水準，制定短期及長期目標增加人數，並應著重於準確地反映美國的族群多樣性，為了幫助實現這一目標，國會應該撥出額外的資金，以便NIH有足夠的資源僱用勞動力並開發基礎設施，以使該計劃逐年穩定增長。重要的是，美國國家健康資料交換中心將解決此問題，公平性大幅度地提升了。
 

4.發展AI技術

AI是資料驅動藥物開發發展的基礎，但是廣泛使用AI將會取代許多現有的工作崗位，美國為了滿足原有工人的需求而限制了AI的的進步。決策者應幫忙解決這個問題，如立法者應促進資料科學教育，特別是在高中及以後的學校，以提高電腦基礎技能，可能包括優先在每所高中開設電腦科學和統計學課程、增加合格的電腦科學教師的數量、並將以科學，技術，工程和數學為重點的特許學校的數量增加一倍，在高等教育上，決策者也應該為電腦科學教育創造激勵措施，如國家科學基金會應向學校提供贈款，以實施旨在提高電腦科學入學率和保留率的計劃等。
 

此外，國會應該鼓勵更多的外國AI人才能夠在美國生活和工作，製藥行業尤其嚴重依賴外國出生的工人；2015年的數據估計，移民佔當今製藥業勞動力的23％，外國人才在藥物研發中更是佔了三分之一；政策制定者應提高H-1B簽證的上限，以確保美國製藥公司可以更輕鬆地獲得外國人才，也應通過具有科學、技術、工程和數學等學位的國際學生綠卡上限免除，增加其工作機會，該上限限制了在美國接受教育的各國畢業生在美國的工作方式。

六、結語

資料驅動帶來的創新有望在醫學上比許多其他領域更具變革性。鑑於以資料為導向的藥物開發具有獨特的高風險，且具有挽救生命和改善生活品質的潛力，決策者需推​​動政策以加速資料技術的開發和部署，增加有價值資料的存取可能性，尤其是透過開發國家健康資料研究交換中心圍繞有潛力的資料進行現代化監管流程，並確保以資料驅動藥物開發流程對所有人的利益。
（編譯者：黃則普）